医保局、药监局这几年对生物药、仿制药的关照可谓极致，其二者的动作几乎就是二级市场的指路牌，理解稍有偏差，最后都逃不过“割肉止血”，比如医保局的带量采购，市场齐跌接近50%；药监局的药审改革，国产PD-1、首位生物类似药通过绿色通道冒了出来，生技板块估值普遍溢价，成堆的“背包客”套在了峰顶……
医保、药监*策的威力的确不是大行报告、资金能相提并论的。而沉静许久，药监局再接再厉，实现*策“放开”。据智通财经APP观察到，CDE发布了《真实世界证据支持药物研发的基本考虑（征求意见稿）》。终于将“真实世界研究”还原给了客观科学。
按征求意见稿指出，为鼓励研究和创制新药的要求，考虑到药物临床研发过程中，存在临床试验不可行或难以实施等情形，利用真实世界证据用以评价药物的有效性和安全性成为可能的一种策略和路径。
一段主旨大意后，可能很多人还是很难理解“真实世界研究”。其实就是起源于实用性的临床试验，特点是在较大的样本量基础上，根据患者的实际病情和意愿选择治疗措施，开展长期评价，并注重有意义的结局治疗。真实世界研究是从传统循证临床科研以外的多个数据集中挖掘出信息，采取非随机、开放性、不使用安慰剂的研究。
用智通财经APP的话来说，就是利用生活场景中大数据的准确性能给出的合理解释，而不是将病医院统一登记、观察。就好比细化版的“上市再评价”。
事实上，智通财经APP观察到，早在年12月，美国国会批准通过的《21世纪治愈法案》中，就明确对“真实世界证据”。随后，又在-年先后发布了《使用真实世界证据以支持医疗器械监管决策》、《临床研究中使用电子健康档案数据指南》和《真实世界证据计划的框架》等文件。
并且在年4月，DA基于美国电子健康记录数据，以及IQVIA保险数据库、肿瘤大数据公司Flatiron的乳腺癌数据库、辉瑞全球安全性数据库收录的Ibrance上市后在真实世界的男性患者的用药数据，批准了辉瑞的爱博新（Ibrance）一项新适应症：与芳香化酶抑制剂或氟维司群（fulvestrant）联合，可用于治疗患有HR+、HER2-转移性乳腺癌的男性患者。
也就是没有做后续的“传统临床再开发”，直接审批过关，毕竟从大数据和现实中，爱博新的药物组合对HR+、HER2-转移性乳腺癌的男性患者的确真实有效。
所以，CDE发布的《真实世界证据支持药物研发的基本考虑（征求意见稿）》显然对医药圈是一次重大利好。远的不说，就拿A股天士力的主打产品丹参滴丸来说，其已在美国连做了21年临床试验，但无一例外FDA全否了，若脑洞大开采用“真实世界研究”，不知FDA会不会接受，毕竟，在中医循证医学中，该药物的疗效在冠心病心绞痛等领域是备受好评的。
同样，如白云山（）、中国中药（）、康臣药业（）等中药、中成药、甚至中药注射剂产品也可以用“真实世界研究”去寻找新的适应症，增加企业产品的学术影响力，迅速占领行业在疾病细分领域的学术制高点,以延长药物的市场生命周期。
当然，除了中药受益外，孤儿药、儿童药的生产企业也将受益于此。像百济神州-B（）5月公布治理套细胞淋巴瘤的孤儿药物——BTK抑制剂泽布替尼临床数据，虽计划今年或年初向FDA提交新药上市，但若未来随着市场替代、人体结构的变化，不排除用“真实世界研究”可以找的新的适应症。（田宇轩/文）